隨著全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)對基因編輯藥物脫靶效應(yīng)評估日趨嚴(yán)格，擁有高質(zhì)量、全基因組范圍的檢測數(shù)據(jù)已成為新藥申報的“硬通貨”。英國的基因組分析公司Broken String Biosciences近日邁出關(guān)鍵一步，其革命性平臺INDUCE-seq®已正式向美國FDA提交主文件，這將極大簡化合作伙伴的臨床申報流程，并保護(hù)其核心知識產(chǎn)權(quán)。

監(jiān)管趨嚴(yán)，行業(yè)呼喚“金標(biāo)準(zhǔn)”

2026年4月2日，英國劍橋 —— 基因組分析公司Broken String Biosciences宣布，已向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式提交了其INDUCE-seq®平臺的主文件。這標(biāo)志著在基因編輯治療產(chǎn)品的研發(fā)中，采用全基因組范圍的DNA斷裂分析來評估安全性，正獲得越來越堅實的監(jiān)管接納基礎(chǔ)。當(dāng)前，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對基因治療新藥臨床試驗（IND）申報中的脫靶效應(yīng)評估提出了更全面、更基于細(xì)胞水平的硬性要求，而INDUCE-seq®正是為此類挑戰(zhàn)而生。

一紙授權(quán)，化解申報兩大難題

對于基因編輯研發(fā)團(tuán)隊而言，IND申報歷來面臨兩大痛點：一是需要將復(fù)雜、專有的檢測方法細(xì)節(jié)全部寫入申報資料，存在知識產(chǎn)權(quán)泄露風(fēng)險；二是需要自行準(zhǔn)備海量的平臺驗證數(shù)據(jù)，流程繁瑣耗時。

INDUCE-seq®主文件的提交，解決了這兩個問題?，F(xiàn)在，合作伙伴只需在申報資料中提供一封“授權(quán)引用信”，即可直接引用該主文件中全部詳細(xì)的技術(shù)、驗證和性能數(shù)據(jù)。這意味著：

• 簡化流程：極大加速IND資料準(zhǔn)備，無需重復(fù)提交平臺驗證數(shù)據(jù)。

• 保護(hù)產(chǎn)權(quán)：公司的核心工藝和敏感信息得到保護(hù)，無需在公開申報資料中披露。

技術(shù)先進(jìn)：定量、無偏、全基因組視野

INDUCE-seq®是一款基于細(xì)胞的、無需PCR擴(kuò)增的平臺，能夠直接捕獲并定位全基因組范圍內(nèi)的DNA雙鏈斷裂。該平臺可在數(shù)天內(nèi)提供關(guān)于靶向及脫靶活性的定量、無偏倚的數(shù)據(jù)洞察，幫助研發(fā)團(tuán)隊在更早期做出更可靠的決策，從而降低項目推進(jìn)至臨床階段的風(fēng)險。

本次提交的主文件內(nèi)容全面，涵蓋了平臺設(shè)計、分析性能、軟件驗證以及生產(chǎn)質(zhì)量體系，為監(jiān)管審查提供了一個結(jié)構(gòu)化、高標(biāo)準(zhǔn)的參考框架。

CEO觀點：賦能更早、更好的決策

Broken String Biosciences 執(zhí)行官Terry Pizzie表示：“監(jiān)管機(jī)構(gòu)對全基因組脫靶分析的審查標(biāo)準(zhǔn)正在快速演進(jìn)，行業(yè)亟需能經(jīng)得起嚴(yán)格審視的方法。目前仍有太多研發(fā)項目依賴間接、緩慢或難以規(guī)?；臋z測方法，這在后期開發(fā)中埋下了風(fēng)險。通過提交INDUCE-seq®主文件，我們正讓合作伙伴能夠更輕松地將高質(zhì)量、全基因組范圍的DNA斷裂數(shù)據(jù)整合進(jìn)其監(jiān)管策略中，而無需增加其申報資料的復(fù)雜性。我們的目標(biāo)是賦能客戶更早做出更好的決策，支持他們的項目順利邁向臨床。”

未來展望：持續(xù)更新的“活文件”

目前，該主文件已正式提交至FDA并獲得受理，擁有獨立的參考編號。當(dāng)贊助方在其IND申報中引用該文件時，FDA將啟動審評。作為一個持續(xù)更新的“活文件”，Broken String將持續(xù)向其中補(bǔ)充新的數(shù)據(jù)和驗證結(jié)果，確保所有引用INDUCE-seq®的合作伙伴在監(jiān)管審評中都能受益于最新、全面的版本。

寫在最后

INDUCE-seq® FDA主文件的提交，不僅是Broken String Biosciences的重要里程碑，更是對整個基因治療行業(yè)監(jiān)管合規(guī)路徑的一次重要賦能。它預(yù)示著，以高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)驅(qū)動藥物開發(fā)與審評的新時代，正在加速到來。

Broken String Biosciences是英國卡迪夫大學(xué)的衍生公司，致力于幫助基因編輯團(tuán)隊加快更安全、更有效的基因藥物的開發(fā)。其成功開發(fā)出的一種高靈敏度、全基因組范圍的DNA雙鏈斷裂檢測新方法——INDUCE-seq®，不僅可精準(zhǔn)識別基因編輯工具在預(yù)設(shè)靶位點誘導(dǎo)的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。目前，Broken String Biosciences已與全球多家基因編輯企業(yè)建立戰(zhàn)略合作，為其提供早期、全面的編輯效應(yīng)評估服務(wù)，從而助力提升產(chǎn)品安全性評價的科學(xué)性與可靠性，加速從臨床前研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程。本技術(shù)的核心使命在于增強(qiáng)基因編輯過程的可預(yù)測性與可控性，推動基因編輯技術(shù)向安全、有效、可監(jiān)管的臨床治療方案穩(wěn)健發(fā)展。

北京西美杰科技有限公司是Broken String Biosciences中國一級代理，始終秉承著專業(yè)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度為客戶提供優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品與服務(wù)。