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INDUCE-seq®破解脫靶難題守護基因編輯安全

基因編輯技術有望深刻變革現(xiàn)代醫(yī)學范式。以CRISPR-Cas9為代表的精準基因編輯工具，使研究人員能夠在基因組水平實現(xiàn)靶向、可編程的DNA序列修飾，讓人類有望從根源上攻克遺傳疾病、惡性腫瘤等疑難病癥。但基因編輯技術始終潛藏著一個行業(yè)的核心難題——脫靶效應（off-target editing）——即在非預期基因位點發(fā)生的意外DNA修飾。系統(tǒng)性識別與定量評估脫靶效應，已成為基因編輯治療研發(fā)中重要質量控制環(huán)節(jié)。然而，目前行業(yè)內常用的脫靶檢測方法普遍存在通量低、實驗流程繁瑣、數(shù)據(jù)分析復雜且結果可重復性差等局限，難以滿足高靈敏度、高特異性及規(guī)?；炞C的臨床前與臨床研究需求，是制約基因編輯技術臨床轉化的重要瓶頸。

來自英國的一家生物技術公司Broken String Biosciences成功開發(fā)出一種基于細胞的、無需PCR擴增的技術平臺，能夠高靈敏度、全基因組范圍內捕獲并定位DNA雙鏈斷裂的新方法——INDUCE-seq®。該平臺不僅可精準識別基因編輯工具在預設靶位點誘導的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。INDUCE-seq®平臺可在活細胞原位直接捕獲并高分辨率定位單個誘導性與內源性DNA雙鏈斷裂事件，能在數(shù)日內提供全基因組范圍內靶向與非靶向編輯活性的精確、定量及無偏好性數(shù)據(jù)，顯著提升早期研發(fā)階段的決策時效性與科學嚴謹性，助力研發(fā)團隊在關鍵臨床前節(jié)點（如候選物選定、毒理研究啟動及IND申報準備）前完成關鍵風險評估。INDUCE-seq®平臺可深入解析基因編輯動力學特征、核酸酶切割特異性及細胞DNA損傷修復通路偏好性，從而賦能研究人員優(yōu)化編輯策略、加速臨床前開發(fā)進程，并實質性降低治療產品開發(fā)的科學與監(jiān)管風險。INDUCE-seq®一套工作流程整合了實驗操作、高通量測序及綜合性生物信息學分析，實現(xiàn)了從樣本處理到數(shù)據(jù)解讀的全流程閉環(huán)。

INDUCE-seq®具備以下核心優(yōu)勢：

• 提供可靠、可操作的高質量數(shù)據(jù)，全面支撐藥物研發(fā)各階段決策；

• 覆蓋從靶點發(fā)現(xiàn)、臨床前研究到臨床開發(fā)的全流程，具備端到端適用性；

• 實現(xiàn)關鍵安全性數(shù)據(jù)的自主采集、分析與管理，保障數(shù)據(jù)主權與合規(guī)性；

• <span "="" style=";padding: 0px;overflow-wrap: break-word"> 支持在同一標準化工作流程中同步開展靶點內（on-target）與靶點外（off-target）效應評估，提升檢測效率與結果可比性。

INDUCE-seq®將無偏好性的檢測技術與集成式生物信息學分析平臺相整合，旨在將高通量測序數(shù)據(jù)系統(tǒng)性地轉化為清晰、結構化且具備臨床或研發(fā)指導價值的解釋，從而支持以下關鍵應用場景：

脫靶效應評估

• gRNA的設計、篩選與優(yōu)先級排序

• 基因編輯效率優(yōu)化及實驗策略制定

• 靶向編輯機制解析與動力學建模

• 核酸酶及新型基因編輯器的功能表征

INDUCE-seq®破解脫靶難題守護基因編輯安全

INDUCE-seq平臺為滿足科研機構、臨床檢測中心及生物制藥企業(yè)等不同客戶群體的多樣化需求，提供靈活、可定制的兩種交付模式：

1. 是標準化的全套試劑盒，涵蓋從樣本前處理、靶向誘導編輯、DNA提取、文庫構建到高通量測序適配所需的全部核心組分，所有試劑均經過嚴格質控與批次驗證，確保實驗重復性與數(shù)據(jù)可靠性；

2. 是全流程技術服務，由經驗豐富的技術團隊提供從實驗方案設計、樣本質量評估、實驗操作、測序數(shù)據(jù)生成到基礎生物信息分析的一站式支持，尤其適用于尚未建立相關技術平臺或需快速開展方法學驗證的用戶。

兩種交付形式均可根據(jù)客戶的具體應用場景（如基因治療脫靶效應評估、新型堿基編輯器特異性篩選、CRISPR系統(tǒng)優(yōu)化等）進行個性化配置，并配套詳細的操作手冊、技術參數(shù)說明及應用案例參考，助力用戶高效、準確地完成誘導編輯事件的全基因組水平檢測與定量分析。

Broken String Biosciences是英國卡迪夫大學的衍生公司，致力于幫助基因編輯團隊加快更安全、更有效的基因藥物的開發(fā)。其成功開發(fā)出的一種高靈敏度、全基因組范圍的DNA雙鏈斷裂檢測新方法——INDUCE-seq®，不僅可精準識別基因編輯工具在預設靶位點誘導的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。目前，Broken String Biosciences已與全球多家基因編輯企業(yè)建立戰(zhàn)略合作，為其提供早期、全面的編輯效應評估服務，從而助力提升產品安全性評價的科學性與可靠性，加速從臨床前研究向臨床應用的轉化進程。本技術的核心使命在于增強基因編輯過程的可預測性與可控性，推動基因編輯技術向安全、有效、可監(jiān)管的臨床治療方案穩(wěn)健發(fā)展。

北京西美杰科技有限公司是Broken String Biosciences中國一級代理，始終秉承著專業(yè)、嚴謹?shù)膽B(tài)度為客戶提供優(yōu)質的產品與服務